Descubren una molécula que revierte la neurodegeneración del Parkinson… en el gusano

Sí… en el gusano. Escribo este post para puntualizar sobre esto último. La semana pasada se difundió esta noticia en múltiples medios de comunicación nacionales: “investigadores de la Universidad Autónoma de Barcelona han descubierto una proteína que revierte la Enfermedad de Parkinson”.

Os podéis imaginar que se me colapso el buzón de entrada de mi correo electrónico. Pacientes y cuidadores me preguntaban:

“¿Cuándo puedo empezar con este tratamiento?”

“¿Llego a tiempo?”

“Tengo otro tipo de parkinsonismo, ¿esto me sirve también?”

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La investigación empieza en el laboratorio

Vista la confusión que producen este tipo de titulares, he querido escribir esta entrada para aclarar la noticia. Es complicado tratar temas de investigación científica en los medios de comunicación generales. Divulgar es importante y también lo es el hecho de que todos puedan conocer esas noticias. Pero, a veces (es mi opinión personal, evidentemente), creo que se utiliza un tono sensacionalista que puede dar pie a malentendidos. Opino que hay que tener mucho cuidado con las palabras que se utilizan en los titulares y en el cuerpo del artículo, porque no es lo mismo decir que “se descubre molécula que revierte el Parkinson”, prácticamente dando a entender que se ha encontrado la cura del Parkinson, que hablar de una molécula “prometedora” que demuestra “en estudios pre-clínicos” o “en un modelo de gusano” que “potencialmente revierte” la enfermedad de Parkinson.

También ocurre que el lector  mira esta noticias con optimismo y se queda con lo que “quiere” entender, ignorando parte de lo escrito o haciendo conclusiones más allá de lo que está negro sobre blanco. De hecho, la mayoría de los artículos que he leído sobre esta noticia comentaban que los experimentos de esta molécula se han hecho en un modelo de gusano. Pero los pacientes, los cuidadores y los que leen en diagonal, no llegan a leer hasta donde se explica que se refieren a un modelo de gusano. O sí llegan, pero no les cala porque su esperanza se  ha quedado atrapada en el titular que decía “descubren molécula … revierte … Parkinson”

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Caenorhabditis elegans: modelo animal de experimentación

En fin, por este motivo, entre otros, existe Neurofriendly. Nuestra idea es informar al público en general, de forma sencilla y entendible, sobre enfermedades neurológicas y el funcionamiento del cerebro, siempre con fundamento y objetividad.

En la enfermedad de Parkinson las células dopaminérgicas cerebrales se van muriendo progresivamente, dando pie a los problemas motores (lentitud, rigidez, dificultades de la marcha) y no motores (insómnio, estreñimiento y depresión entre otros) que padecen los pacientes. Esta muerte celular coincide con la agregación de una proteína que se llama alfa-sinucleína. Todos tenemos esta proteína, pero cuando sufre una modificación, por una alteración genética o por causas que todavía no conocemos, forma aglomerados de fibras (imaginad un ovillo de trocitos de lana) dentro del cuerpo celular de las neuronas y de sus conexiones (o axones) y se produce la degeneración celular.

La semana pasada el equipo liderado por el Dr. Santiago Ventura, del Instituto de Biotecnología y de Biomedicina de la UAB, publicó el descubrimiento de una pequeña molécula que impide la agregación equivocada de la proteína alterada (impide que se formen esos ovillos dentro de la célula) (1). Y, más importante todavía, rescata a las neuronas afectadas de la muerte celular. Todo ello lo han observado en cultivos celulares y en un modelo animal de Caenorhabditis elegans (una especie de gusano).

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Las moléculas se prueban en modelos animales antes que en humanos

Los próximos pasos serán testar la molécula en un modelo de ratón y luego de mono. Después de esta fase, llamada “pre-clínica”, si todo va bien y los efectos se demuestran en estos modelos animales más complejos, se empezará con el diseño de un ensayo clínico en humanos. Como os podréis imaginar, el paso del gusano al humano supone un largo, arduo y costoso recorrido. Muchas moléculas se “caen” en este camino porque no se logra que lleguen a la diana adecuada, no muestran beneficio en el humano o pueden, incluso, ser tóxicas… Hay mil razones.

Dicho esto, aunque muchos os lo podáis tomar como un jarro de agua fría, el citado descubrimiento es muy importante. Toda cura de cualquier enfermedad tuvo un principio. Por tanto, es una excelente noticia. Esperemos que este equipo encuentre la financiación que necesita para seguir adelante con sus investigaciones. Desde aquí, nuestro agradecimiento, enhorabuena y ánimos para seguir trabajando. ¡Os necesitamos!

Referencias

  1. Pujols J, Peña-Díaz S, Lázaro DF, Peccati F, Pinheiro F, González D, Carija A, Navarro S, Conde-Giménez M, García J, Guardiola S, Giralt E, Salvatella X, Sancho J, Sodupe M, Outeiro TF, Dalfó E, Ventura S. Small molecule inhibits α-synuclein aggregation, disrupts amyloid fibrils, and prevents degeneration of dopaminergic neurons. Proc Natl Acad Sci U S A. 2018

Firmado por: Mónica Kurtis

11 comments

  1. Enhorabuena Monica.Espero que post como estos hagan reflexionar a las personas que se dedican a la comunicación y les recuerden que hay que ser más responsable.Cuando las personas enfermas leen estas noticias , especialmente en enfermedades complicadas de tratar, se agarran a un hilo de esperanza que después se rompe rápido y eso puede producirles un gran desánimo. Creo que a veces es mejor plantearse si no divulgar ni no somos capaces de hacerlo de una forma adecuada.

  2. Desafortunadamente el sensacionalismo está presente en todos los medios, tanto escritos como audiovisuales. Tratan de convertir los hechos en algo “noticiable” sin importar cómo afecte esto a las personas 🙁

    1. No todos los periodistas, ni todos los medios, pero sí que se palpa un sacar pronto el articulo, con gran titular sin pensar en las consecuencias directas sobre los lectores afectados y sus familias.

  3. Gracias Pilar por tu comentario. Si, me temo que hay muchos equívocos en las noticias de prensa relacionadas con medicina que crean confusión. Cuando comentaba que hay algunos estudios en humanos, me refiero a ensayos clínicos con terapia génica (que es de lo que estamos hablando en este descubrimiento) que ya están en fases más avanzadas de desarrollo… si funcionasen, faltan pocos años para que estén disponibles. Motivos de esperanza hay, porque como os comentaba en un post, la terapia génica ya es una realidad.

  4. Efectivamente Mónica, las noticias sensacionalistas que dicen la verdad a medias producen primero euforia entre los afectados, que se va disipando segun se profundiza en la noticia. El pasado sabado en “Musica por el Parkinson” habia mucha expectacion entre los afectados de Pk por la noticia pero nadie sabia q.el ensayo se habia hecho en un gusano y por supuesto no se relacionaba con otros ensayos mas avanzados…

  5. Quizá dentro de 40 ó 50 años, cuando un tercio o más de la población española esté afectada por una enfermedad neurodegenerativa, y al gobierno de turno vea que no puede hacer frente a ese coste social insostenible los mandatarios de entonces y sus predecesores lamenten no haber empleado su poder en garantizar la investigación de base.

  6. Gracias por la aclaración,,,apunto, por si sirve de algo, que sería importante que el estado garantizará la continuidad y la financiación de esta investigación, pues leí que está, que ha servido para el descubrimiento de la molécula, ha sido posible gracias a un maratón televisivo,,

    1. Gracias Javier y Pilar por vuestros comentarios. Sí, optimistas pero entendiendo bien donde estamos, que en esta molecula es muy al principio. Otras estan más avanzadas, ¡ya en ensayos clínicos con humanos! Totalmente de acuerdo en cuanto a la financiación… los investigadores, por desgracia, tienen que dedicar mucho tiempo y energia a esta parte financiera porque no esta en absoluto garantizada, en lugar de poder centrarse en pensar y solventar los problemas que surgen en el día a día en la investigación básica.

  7. Puede ser el principio para la cura del PARKINSON, aunque eso sí sin Echar las campanas al vuelo
    Personalmente creo que faltan muchos pasos para que este descubrimiento llegue a buen puerto
    Estamos al principio del principio, aunque hemos de ser optimistas ante cualquier luz que se abra en este campo

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